Validation des modèles d’intelligence artificielle dans l’industrie pharmaceutique : vers une conformité rigoureuse et responsable

L’intelligence artificielle s’impose progressivement comme un levier majeur de transformation dans l’industrie pharmaceutique. De la découverte de molécules à la pharmacovigilance, en passant par l’optimisation des essais cliniques et le pilotage des procédés industriels, les modèles d’IA participent désormais à des décisions qui peuvent avoir un impact direct sur la sécurité des patients et la qualité des médicaments. Dans un environnement aussi fortement réglementé, leur validation ne peut pas être traitée comme un simple exercice technique : elle constitue un enjeu stratégique, scientifique, éthique et sociétal.

La question n’est plus de savoir si l’IA sera utilisée dans le cycle de vie du médicament, mais comment garantir qu’elle le soit de manière fiable, transparente et responsable.

Un cadre réglementaire structurant : Annexe 22 et Guide ISPE IA

La perspective d'intégration de l’intelligence artificielle dans les environnements GxP a conduit les autorités et les organismes professionnels à formaliser des exigences spécifiques.

L’Annexe 22 (draft) des EU GMP, dédiée à l’intelligence artificielle, marque une étape déterminante. Elle reconnaît que les systèmes d’IA ne sont pas des logiciels traditionnels, mais des systèmes évolutifs dont les performances peuvent varier dans le temps. Dès lors, leur validation ne peut se limiter à une qualification traditionelle : elle doit s’inscrire dans une double gestion de cycle de vie ( données et modèles ).

L’Annexe 22 impose une approche basée sur le risque, proportionnée au contexte d’utilisation du modèle. Un algorithme influençant directement une décision critique pour la libération de lots ou l’évaluation d’un signal de pharmacovigilance n’exigera pas le même niveau de contrôle qu’un outil d’aide à la planification interne. La définition claire du « context of use » devient ainsi la pierre angulaire de toute stratégie de validation.

En parallèle, le Guide ISPE sur l’Intelligence Artificielle apporte une déclinaison opérationnelle de ces exigences. Aligné sur les principes du GAMP 5 seconde édition, il structure la validation autour de la gouvernance des données, de la robustesse des modèles, du contrôle des modifications et de la surveillance post-déploiement. Il insiste sur la nécessité d’intégrer une expertise multidisciplinaire : data scientists, experts métier, assurance qualité, IT, cybersécurité et affaires réglementaires doivent collaborer dès la conception.

Les 10 principes EMA–FDA : le socle d’une bonne pratique internationale

En janvier 2026, l’EMA et la FDA ont publié un document conjoint intitulé Guiding Principles of Good AI Practice in Drug Development. Ce texte constitue aujourd’hui la référence internationale pour encadrer l’utilisation de l’intelligence artificielle tout au long du cycle de vie du médicament. Il ne s’agit pas d’un simple cadre théorique : ces dix principes traduisent la manière dont les autorités attendent que les industriels conçoivent, valident et maintiennent leurs systèmes d’IA.

Le premier principe affirme que l’IA doit être « human-centric by design » . Cela signifie que les systèmes doivent être conçus avant tout pour servir l’intérêt du patient et respecter les valeurs éthiques fondamentales. L’algorithme doit rester un outil au service de décisions médicales ou industrielles responsables, sous supervision humaine.

Le deuxième principe repose sur une approche basée sur le risque. Toutes les IA ne présentent pas le même niveau de criticité. Les autorités attendent donc une validation proportionnée au risque et un contrôle adapté au contexte d’utilisation.

Le troisième principe insiste sur l’adhérence aux standards. Les systèmes d’IA doivent respecter les cadres juridiques, scientifiques, techniques et réglementaires existants, y compris les exigences GxP.

Le quatrième principe exige que chaque système dispose d’un « clear context of use ». Le rôle exact du modèle, son périmètre d’application et les décisions qu’il influence doivent être clairement définis et documentés.

Le cinquième principe souligne l’importance d’une expertise multidisciplinaire. L’IA en pharmaceutique ne peut être développée uniquement par des data scientists. Elle requiert l’intégration d’experts métier, de spécialistes qualité, de professionnels réglementaires et d’experts en cybersécurité.

Le sixième principe porte sur la gouvernance des données et la documentation. Les autorités exigent une traçabilité complète de la provenance des données, des étapes de traitement et des décisions analytiques. La protection des données sensibles, notamment les données patients, doit être assurée tout au long du cycle de vie du système.

Le septième principe concerne les pratiques de conception et de développement des modèles. Les systèmes doivent être construits en utilisant des données adaptées à leur objectif.

Le huitième principe introduit la notion d’évaluation de performance basée sur le risque. Il ne suffit pas d’évaluer l’algorithme isolément. Les autorités demandent d’analyser le système complet, y compris l’interaction entre l’humain et l’IA. Les métriques doivent être adaptées au contexte d’utilisation et les méthodes de test rigoureusement définies.

Le neuvième principe met l’accent sur la gestion du cycle de vie. Un modèle d’IA peut voir ses performances évoluer dans le temps (modèles dynamiques). Les autorités attendent donc une surveillance continue, une gestion proactive des dérives de données (data drift) et des réévaluations périodiques garantissant le maintien du niveau de performance initial.

Enfin, le dixième principe insiste sur la communication claire et accessible. Les informations essentielles concernant le contexte d’utilisation, les performances, les limites du modèle, les données sous-jacentes et son niveau d’explicabilité doivent être présentées dans un langage compréhensible par les utilisateurs, voire par les patients lorsque cela est pertinent.

Pris ensemble, ces dix principes repositionnent l’intelligence artificielle comme un composant intégré du système qualité pharmaceutique, soumis aux mêmes exigences de rigueur scientifique, de transparence et de responsabilité que tout autre élément contribuant à la sécurité et à l’efficacité des médicaments.

L’explicabilité : condition de confiance et d’acceptabilité réglementaire

Dans l’univers pharmaceutique, la performance prédictive seule ne suffit pas. Un modèle peut afficher d’excellents indicateurs statistiques tout en restant inacceptable d’un point de vue réglementaire si ses décisions ne sont pas compréhensibles.

L’explicabilité devient donc un pilier de la validation. Elle permet de documenter les variables influentes, d’identifier d’éventuels biais et de justifier les décisions face aux autorités. Elle facilite également l’auditabilité et la gestion des déviations.

L’objectif n’est pas nécessairement de simplifier à l’extrême des architectures complexes, mais de rendre leurs comportements interprétables dans le contexte métier. Une IA utilisée pour prioriser des signaux de pharmacovigilance devra pouvoir démontrer sur quels éléments elle fonde son évaluation. Cette capacité à expliquer constitue un élément clé de la confiance réglementaire.

Gouvernance et protection des données : un enjeu central

Aucune validation d’IA en pharmaceutique ne peut être dissociée de la qualité des données. Les modèles apprennent à partir de données historiques ; si celles-ci sont biaisées, incomplètes ou mal gouvernées, le modèle reproduira ces défauts.

La traçabilité des sources, la documentation des transformations, le contrôle des versions et la gestion des accès sont des exigences fondamentales. En Europe, le respect du RGPD impose en outre des mesures strictes d’anonymisation ou de pseudonymisation lorsqu’il s’agit de données cliniques ou patients. Aux États-Unis, des cadres similaires existent avec le HIPAA.

La gouvernance des données ne se limite pas à la conformité juridique : elle participe directement à la robustesse scientifique du modèle. Une validation solide suppose de démontrer que les données sont « fit-for-use », représentatives du contexte réel et protégées contre les altérations ou les usages non autorisés.

Vers une validation responsable : éthique et empreinte environnementale

Au-delà des exigences réglementaires strictes, la validation des modèles d’IA s’inscrit désormais dans une réflexion plus large sur la responsabilité sociétale.

L’analyse des biais algorithmiques et l’équité inter-populations constituent un impératif éthique. Un modèle utilisé en développement clinique ne doit pas pénaliser certaines populations sous-représentées dans les données d’entraînement. La supervision humaine reste indispensable pour garantir que la décision finale demeure sous contrôle.

Par ailleurs, l’empreinte énergétique des systèmes d’IA devient un sujet émergent. L’entraînement de modèles complexes peut mobiliser des ressources informatiques importantes et générer une consommation énergétique significative. Une validation responsable doit intégrer une réflexion sur l’optimisation des architectures, la rationalisation des réentraînements et le choix d’infrastructures à faible impact carbone.

Conclusion : de la performance à la confiance

La validation des modèles d’intelligence artificielle dans le secteur pharmaceutique dépasse désormais la simple démonstration de performance technique. Elle s’inscrit dans un cadre réglementaire structuré, porté par l’Annexe 22 des EU GMP, le Guide ISPE IA et les principes harmonisés de l’EMA et de la FDA .

L’avenir de l’IA en pharmaceutique ne reposera pas uniquement sur la sophistication algorithmique. Il dépendra de la capacité des organisations à démontrer la fiabilité scientifique, la robustesse des données, l’explicabilité des décisions et la responsabilité éthique et environnementale de leurs systèmes.

Dans un secteur où la confiance conditionne l’autorisation et l’acceptation des innovations, la validation des modèles d’IA devient ainsi un pilier stratégique de la transformation digitale.

Prestation ADN

ADN vous accompagne dans la validation et la mise sous contrôle de vos systèmes d’intelligence artificielle en environnement réglementé.

Nous intervenons sur l’ensemble des cas d’usage, qu’il s’agisse :

• de modèles prédictifs ou génératifs (statistiques, machine learning, deep learning),

• d’agents intelligents (assistants décisionnels, agents conversationnels, …),

• de fonctions IA intégrées au sein des outils et logiciels métiers des clients,

• ou encore de briques IA embarquées dans des solutions fournisseurs nécessitant une évaluation indépendante et documentée.

  
  

Notre objectif : vous permettre d’innover avec l’intelligence artificielle tout en garantissant conformité réglementaire, maîtrise des risques et confiance durable des autorités de santé.

Pour plus d’informations, vous pouvez retrouver notre offre expliquée en détail ici

Pour une prise de contact ou des renseignements : ici